Le portefeuille de développement d'Amolyt comprend un actif de phase III ayant le potentiel de répondre à d'importants besoins non satisfaits chez les patients atteints d'hypoparathyroïdie chronique.

Acquisition visant à étendre davantage le pipeline d'Alexion et d'AstraZeneca pour les maladies rares au-delà de l'inhibition du complément, en s'appuyant sur le succès de l'entreprise dans le métabolisme osseux et les opportunités en endocrinologie rare.

AstraZeneca a annoncé avoir conclu un accord définitif pour acquérir Amolyt Pharma, une société de biotechnologie au stade clinique axée sur le développement de nouveaux traitements pour les maladies endocriniennes rares.

L'acquisition proposée renforcera le pipeline de maladies rares d'Alexion et d'AstraZeneca à un stade avancé et étendra sa franchise sur le métabolisme osseux avec l'ajout notable de l'énéboparatide (AZP-3601), un peptide thérapeutique expérimental de phase III doté d'un nouveau mécanisme d'action conçu pour répondre aux besoins clés Objectifs thérapeutiques de l'hypoparathyroïdie. De plus, Alexion se réjouit d’accueillir les talents d’Amolyt Pharma.

Chez les patients atteints d'hypoparathyroïdie, un déficit de production d'hormone parathyroïdienne (PTH) entraîne une dérégulation significative du calcium et du phosphate, ce qui peut entraîner des symptômes et des complications pouvant altérer la vie, notamment une maladie rénale chronique. 1 Il s'agit de l'une des maladies rares connues les plus répandues, touchant environ 115 000 personnes aux États-Unis et 107 000 personnes dans l'Union européenne, dont environ 80 % sont des femmes. 2,3

Marc Dunoyer, directeur général d'Alexion, AstraZeneca Rare Disease, a déclaré : « Les patients atteints d'hypoparathyroïde chronique sont confrontés à un besoin important d'une alternative aux thérapies de soutien actuelles, qui ne traitent pas le déficit hormonal sous-jacent. En tant que leader dans le domaine des maladies rares, Alexion occupe une position unique pour piloter le développement avancé et la commercialisation mondiale de l'énéboparatide, qui a le potentiel d'atténuer l'impact souvent débilitant d'un faible taux d'hormone parathyroïdienne et d'éviter les risques liés à une supplémentation en calcium à forte dose. Nous pensons que ce programme, ainsi que l'équipe talentueuse, l'expertise et le pipeline antérieur d'Amolyt, permettront notre expansion dans le domaine de l'endocrinologie rare.

Thierry Abribat, PDG d'Amolyt Pharma, a déclaré : « Nous accueillons avec enthousiasme le projet d'acquisition d'Amolyt par AstraZeneca, une organisation qui partage notre engagement à fournir des traitements qui changent la vie des personnes vivant avec des maladies rares. Cet accord offre l’opportunité de faire progresser de manière significative nos thérapies en cours. Des données solides de Phase II suggèrent que l’énéboparatide a le potentiel d’améliorer les résultats pour les patients et de changer le paradigme de traitement de l’hypoparathyroïdie, et nous sommes impatients de voir l’avancement continu de l’essai de Phase III.

L'énéboparatide est un agoniste du récepteur 1 de la PTH (PTHR1) doté d'un nouveau mécanisme d'action conçu de manière rationnelle pour atteindre les objectifs thérapeutiques de l'hypoparathyroïdie. 4 Les données de phase II ont montré que l'énéboparatide permettait de normaliser les taux de calcium sérique ainsi que d'éliminer la dépendance à la supplémentation quotidienne en calcium et en vitamine D. Chez les adultes atteints d'hypoparathyroïdie chronique et d'hypercalciurie, les résultats ont montré que l'énéboparatide normalisait le calcium dans l'urine. De plus, chez les patients atteints d'hypoparathyroïdie, l'énéboparatide préserve la densité minérale osseuse, un bénéfice potentiel important chez les patients présentant un risque accru d'ostéopénie ou d'ostéoporose. 5

Considérations financières :
Selon les termes de l'accord, AstraZeneca acquerra toutes les actions en circulation d'Amolyt Pharma pour une contrepartie totale pouvant atteindre 1,05 milliard de dollars, en espèces et sans dette. Cela comprend 800 millions de dollars d'avance à la clôture de la transaction, ainsi que le droit pour les actionnaires d'Amolyt Pharma de recevoir un paiement conditionnel supplémentaire de 250 millions de dollars payable à l'atteinte d'une étape réglementaire spécifiée.

Sous réserve du respect des conditions de clôture habituelles de l'accord d'acquisition, y compris les autorisations réglementaires, la transaction devrait être finalisée d'ici la fin du troisième trimestre 2024.

Eneboparatide (AZP-3601) :
L'Eneboparatide (AZP-3601) est un peptide thérapeutique expérimental conçu pour se lier avec une haute affinité à une conformation spécifique du récepteur 1 de l'hormone parathyroïdienne (PTH). Les objectifs thérapeutiques comprennent : la régulation et le maintien des taux de calcium sérique à des niveaux normaux. gamme, et gérant ainsi les symptômes de l’hypoparathyroïdie ; limiter l'excrétion urinaire du calcium en rétablissant la réabsorption du calcium par le rein ; et potentiellement prévenir le déclin progressif de la fonction rénale et le développement d’une maladie rénale chronique. L'énéboparatide est également conçu pour avoir une demi-vie plasmatique courte afin de potentiellement restaurer le remodelage osseux à un état plus physiologique et d'aider à préserver l'intégrité osseuse.

Hypoparathyroïdie :
L'hypoparathyroïdie est une maladie rare définie par un déficit en hormone parathyroïdienne qui entraîne une diminution des taux de calcium et une élévation des taux de phosphore dans le sang. 1 Environ 80 % des 115 000 personnes atteintes d'hypoparathyroïdie aux États-Unis et 107 000 dans l'Union européenne sont des femmes. 2,3 Malgré les traitements disponibles, les patients présentent des symptômes persistants qui altèrent leur vie et développent souvent des complications et des comorbidités qui diminuent la qualité de vie et créent des segments de la population de patients ayant des besoins cliniques spécifiques. Les manifestations cliniques de l’hypoparathyroïdie affectent de nombreux tissus et systèmes organiques, en particulier les reins et les os. 6,7


AstraZeneca :
AstraZeneca (LSE/STO/Nasdaq : AZN) est une société biopharmaceutique mondiale à vocation scientifique qui se concentre sur la découverte, le développement et la commercialisation de médicaments sur ordonnance dans les domaines de l'oncologie, des maladies rares et des produits biopharmaceutiques, notamment cardiovasculaires, rénaux et métaboliques, et Respiratoire et immunologie.

Basée à Cambridge, au Royaume-Uni, AstraZeneca opère dans plus de 100 pays et ses médicaments innovants sont utilisés par des millions de patients dans le monde.




Source : Communiqué de presse