Apporter des médicaments aux patients atteints d'une maladie rare du foie, une opportunité de croissance pour Ipsen.

L'actif principal Bylvay® (odevixibat) est le premier traitement approuvé dans la cholestase intrahépatique familiale progressive, avec deux indications expérimentales supplémentaires dans les maladies hépatiques pédiatriques rares.

L'acquisition ajoute de nouveaux modulateurs d'acides biliaires et un pipeline innovant au portefeuille existant de foies rares.

Ipsen (Euronext : IPN : ADR : IPSEY) annonce aujourd'hui avoir finalisé l'acquisition d'Albireo Pharma, Inc., un innovateur de premier plan dans le domaine des modulateurs des acides biliaires pour le traitement des affections hépatiques rares. Cette acquisition enrichit le portefeuille d'Ipsen dans le domaine des maladies rares, avec des thérapies prometteuses pour les maladies hépatiques cholestatiques rares pédiatriques et adultes, un potentiel de pipeline innovant, ainsi que des capacités scientifiques et commerciales. Conformément à la transaction, Ipsen acquiert toutes les actions émises et en circulation au prix de 42,00 $ par action en numéraire plus un droit à valeur conditionnelle non transférable (CVR) de 10,00 $ par action.

« L'acquisition d'Albireo renforcera considérablement notre portefeuille dans les maladies rares », a déclaré David Loew, directeur général d'Ipsen. « Je suis ravi d'accueillir de nouveaux collègues chez Ipsen, qui ont dirigé l'innovation sur le développement de nouveaux modulateurs des acides biliaires, comme Bylvay, pour traiter les maladies rares du foie chez les enfants et les adultes. Grâce à la présence mondiale d'Ipsen, nous pourrons ensemble apporter tout le potentiel des médicaments approuvés aux patients du monde entier.

Le médicament principal, Bylvay, est un puissant inhibiteur du transport des acides biliaires iléaux (IBATi) à prise unique quotidienne qui a reçu des approbations réglementaires en 2021 aux États-Unis pour le traitement du prurit chez les patients âgés de trois mois et plus atteints de cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC) 1 et dans l'UE pour le traitement des PFIC chez les patients âgés de six mois ou plus. 2

En plus de l'indication principale, Bylvay a été accepté pour examen prioritaire par la FDA américaine pour le syndrome d'Alagille pédiatrique et adulte (ALGS) en février 2023 avec une date d'action PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) du 15 juin 2023. L'autorisation pour l'ALGS a également été soumise à l'EMA en 2022, qui a été validée pour examen. Dans une troisième indication, la maladie hépatique cholestatique pédiatrique rare, l'atrésie biliaire (BA), Bylvay est en phase de développement avancé avec l'essai de phase III BOLD (atrésie biliaire et utilisation d'Odevixibat dans le traitement des maladies du foie). Il s'agit du premier essai clinique prospectif en double aveugle dans cette population de patients. Bylvay a l'exclusivité orpheline pour les indications approuvées dans les PFIC aux États-Unis et dans l'UE, et des désignations de médicaments orphelins ont été accordées dans les indications ALGS et BA aux États-Unis et dans l'UE

Dans le cadre de la transaction, Ipsen a également acquis A3907 et A2342, deux actifs en phase clinique du pipeline d'Albireo. A3907 est un nouvel inhibiteur systémique oral du transporteur des acides biliaires dépendant du sodium apical, actuellement en phase II de développement clinique pour la cholangite sclérosante primitive (CSP). 3 A2342 est un inhibiteur systémique oral du peptide co-transporteur sodium-taurocholate (NTCP) en cours d'évaluation pour les maladies virales et cholestatiques dans un essai de phase I.

À compter du 2 mars 2023, à la fermeture des bureaux, les actions ordinaires d'Albireo cesseront d'être négociées sur le NASDAQ Capital Market et seront par la suite radiées.


À propos de Bylvay® ( odevixibat) :

Bylvay est un puissant inhibiteur non systémique du transport iléal des acides biliaires (IBATi). Il est approuvé aux États-Unis pour le traitement du prurit chez les patients âgés de trois mois et plus atteints de PFIC 1 , où il a une exclusivité orpheline. Bylvay a été lancé aux États-Unis en 2021, où il est soutenu par un programme conçu pour faciliter l'accès au traitement et le soutien aux patients. Bylvay est également approuvé dans l'UE pour le traitement des PFIC chez les patients âgés de six mois ou plus. 2 Il a été lancé dans plus de neuf pays et a obtenu un remboursement public sur plusieurs grands marchés, dont l'Allemagne, l'Italie, le Royaume-Uni, la France et la Belgique.

À propos de BOLD :

BOLD (NCT04336722) est un essai en double aveugle, randomisé et contrôlé par placebo visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de Bylvay (odevixibat) chez les enfants atteints d'atrésie des voies biliaires et ayant subi une intervention de Kasai avant l'âge de trois mois. Les enfants du groupe de traitement reçoivent Bylvay 120 μg/kg par voie orale une fois par jour pendant 24 mois. Le critère principal d'évaluation de l'efficacité est l'amélioration de la proportion de patients vivants et n'ayant pas subi de greffe de foie après deux ans de traitement par rapport au placebo, et les critères de jugement secondaires incluent le délai d'apparition de tout événement sentinelle, les taux de bilirubine totale et les taux de sBA.



À propos de la SPEP :

La PFIC est un spectre 4-7 de troubles génétiques autosomiques récessifs dans lesquels la cholestase peut entraîner une maladie hépatique en phase terminale. 8 L'incidence mondiale estimée de PFIC est de 1 sur 100 000 naissances vivantes. 8 Actuellement aux États-Unis, on estime qu'il y a 500 patients PFIC qui pourraient être éligibles pour le traitement IBATi. Les sous-types PFIC1, PFIC2 et PFIC3 sont les plus courants. 8 En outre, d'autres formes rares de PFIC existent avec divers degrés de cholestase. 9 Les patients atteints de PFIC ont un débit biliaire altéré, ou cholestase, et l'accumulation de bile qui en résulte dans les cellules hépatiques provoque une maladie et des symptômes hépatiques. Le symptôme le plus débilitant de la PFIC est le prurit (démangeaisons), qui peut être si grave qu'il entraîne une mutilation de la peau, une perte de sommeil, de l'irritabilité, une mauvaise attention et une altération des performances scolaires. 7 Jusqu'à 80 % des patients PFIC souffrent de prurit sévère, associé à des écorchures, des mutilations cutanées, des hémorragies ou des cicatrices. dix



À propos de l'ALGS :

L'ALGS est une maladie génétique héréditaire rare qui peut affecter plusieurs systèmes d'organes du corps, notamment le foie, le cœur, le squelette, les yeux et les reins. Des lésions hépatiques peuvent résulter d'un nombre inférieur à la normale, de voies biliaires rétrécies ou malformées, ce qui entraîne une accumulation d'acides biliaires toxiques, qui à son tour peut provoquer des cicatrices et une maladie hépatique progressive. 11 Environ 95 % des patients atteints de la maladie présentent une cholestase chronique, généralement au cours des trois premiers mois de vie et jusqu'à 88 % présentent également un prurit sévère et intraitable. 12,13 L'incidence mondiale estimée de l'ALGS est de 3 sur 100 000 naissances vivantes. 14 Actuellement aux États-Unis, on estime qu'il y a 1 300 patients qui pourraient être éligibles au traitement IBATi.



À propos de BA :

BA est une maladie hépatique pédiatrique rare. Les symptômes se développent généralement environ deux à huit semaines après la naissance et il n'existe aucun traitement pharmacologique approuvé. Des voies biliaires endommagées ou absentes à l'extérieur du foie entraînent le piégeage de la bile et des acides biliaires à l'intérieur du foie, entraînant rapidement une cirrhose et une insuffisance hépatique nécessitant une transplantation hépatique. Au moment du diagnostic, une porto-entérostomie hépatique (HPE) appelée procédure de Kasai est réalisée pour créer un conduit permettant le drainage biliaire. Le taux de réussite du rétablissement du flux biliaire dépend de l'âge du nourrisson au moment de la réalisation de l'HPE. La procédure de Kasai n'est pas curative et la plupart des patients atteints de BA ont une maladie évolutive, avec au moins 80% nécessitant une transplantation hépatique à l'âge de 20 ans. 15 Parmi ceux qui survivent jusqu'à la troisième décennie après la naissance, presque tous souffrent d'hypertension portale ou d'autres complications de la cirrhose. 16 De nouvelles thérapies sont donc nécessaires pour retarder ou éviter la nécessité d'une transplantation hépatique après la procédure de Kasai. 17 Il n'existe actuellement aucun traitement pharmacologique approuvé pour l'atrésie des voies biliaires. Il y a une incidence estimée de 5 à 6 pour 100 000 naissances vivantes dans le monde avec BA. 18 Actuellement aux États-Unis, on estime qu'il y a 750 patients qui pourraient être éligibles au traitement IBATi.



À propos d'Ipsen :

Ipsen est une société biopharmaceutique internationale de taille moyenne spécialisée dans les médicaments transformateurs en oncologie, maladies rares et neurosciences. Avec un chiffre d'affaires total de 3,0 milliards d'euros au cours de l'exercice 2022, Ipsen vend des médicaments dans plus de 100 pays. Parallèlement à sa stratégie d'innovation externe, les efforts de recherche et développement de la Société se concentrent sur ses plateformes technologiques innovantes et différenciantes situées au cœur de grands pôles biotechnologiques et des sciences de la vie : Paris-Saclay, France ; Oxford, Royaume-Uni ; Cambridge, États-Unis ; Shangai, Chine. Ipsen compte environ 5 000 collaborateurs dans le monde et est coté à Paris (Euronext : IPN) et aux États-Unis via un programme Sponsored Level I American Depositary Receipt (ADR : IPSEY).



Source : Communiqué de presse